00:03L'amiloidosi ereditaria da transdiretina con polineuropatia è una malattia rara progressiva
00:09e invalidante che colpisce in modo significativo l'autonomia dei pazienti. Qual è il carico
00:13socio-economico e organizzativo che questa patologia genera su pazienti caregiver e sistema
00:18sanitario? La nostra analisi ha considerato una duplice prospettiva, quella del Servizio
00:23Sanitario Nazionale e quella dei costi indiretti dalla prospettiva sociale. La malattia è una
00:29malattia multisistemica con una progressione con un elevato impatto sulla qualità della vita e
00:36quindi ovviamente anche associata a un burden non solo clinico assistenziale molto rilevante ma anche
00:42un burden sociale rilevante. È stata condotta un questionario, una survey insieme all'associazione
00:47dei pazienti proprio per indagare con un approccio del capitale umano rispetto a questi costi indiretti
00:54e quello che emerge è che nel paziente lavoratore vi è una perdita di produttività associata alla
00:59condizione quindi quantificata in giornate di lavoro perso a causa della condizione stessa
01:05di circa 10.000 euro l'anno e sostanzialmente vi è una quota molto bassa di pazienti che
01:11usufruiscono della legge 104 e questo pone un altro importante tema su l'awareness dei diritti
01:19dei cittadini. L'altro aspetto molto importante legato al burden sociale è anche la distanza dal
01:25centro di cura. Ovviamente nell'ambito delle malattie rare non vi è una capillarità sul
01:30territorio dei centri di cura e quindi il paziente molto spesso si sposta per essere curato. È emerso
01:37che ogni paziente in media percorre circa 53 chilometri per raggiungere il centro dove appunto viene
01:44gestita la sua condizione e questo fa sì che vengano aumentati anche quelle che sono le cosiddette
01:49spese out of pocket, quelle a carico del paziente, dei cittadini e dei loro caregiver. Uno dei domini
01:55del technology assessment è proprio il dominio organizzativo e nell'ambito delle malattie rare
01:59e complesse risulta un dominio molto importante. Questo dominio ha evidenziato varie aree di
02:06miglioramento la prima delle quali è la formazione dei professionisti. Ovviamente questa è una condizione
02:11complessa che ha delle caratteristiche simili ad altre condizioni cliniche pertanto l'identificazione
02:18di quelli che possono essere i red flex, i campanelli d'allarme da un punto di vista clinico
02:22risulta fondamentale proprio per garantire una diagnosi tempestiva ai pazienti. Questo ha delle
02:29ripercussioni anche sull'impatto economico. Ovviamente un paziente che non viene diagnosticato,
02:34non viene inserito all'interno del percorso di cura più appropriato ha dei costi aggiuntivi,
02:39visite ridondanti, esami che probabilmente magari non servono. Quindi si genera una sorta
02:45di costo opportunità legata all'appropriatezza della diagnosi iniziale. Un altro tema molto
02:51importante che è stato considerato all'interno del dominio è quello della multidisciplinarità.
02:55Ovviamente è una malattia multisistemica, quindi vari professionisti concorrono alla gestione
03:00di questa condizione. Un altro aspetto sono i PDTA, quindi percorsi terapeutici, clinici,
03:08assistenziali correlati anche alle realtà regionali, proprio per identificare quello
03:13che è il percorso migliore per il paziente affetto da questa condizione. L'HTA cerca di
03:18rispondere proprio a questa domanda, quindi non va a considerare esclusivamente il costo
03:22di una terapia o la sua efficacia, ma cerca di fornire una valutazione più multidimensionale.
03:28Nell'HTA quello che è emerso da un punto di vista economico, sostanzialmente sono state
03:34condotte le valutazioni economiche più frequentemente utilizzate in questo ambito e sia nell'ambito
03:38della budget impact che nella costo efficacia i risultati sono favorevoli. Nell'ambito
03:43organizzativo ovviamente ne abbiamo parlato, un PDTA, la multidisciplinarità e una diagnosi
03:51tempestiva sono gli elementi che potrebbero caratterizzare veramente un accesso di questa
03:56tecnologia nella maniera più efficiente possibile. Da un punto di vista di equità di accesso,
04:04e giustizia allocativa, il report di HTA ha cercato di fornire, di informare la decisione
04:09di policymaker in sanità per far acquisire questa tecnologia ai pazienti che ne possono beneficiare
04:19maggiormente.
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