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  • hace 13 minutos
Biogen ha anunciado la disponibilidad en España de dos nuevas presentaciones de nusinersén, tratamiento pionero para la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética rara que daña las neuronas motoras y causa debilidad, pérdida progresiva de masa muscular y dificultad para hablar y deglutir.
Las nuevas presentaciones aportan dosis más altas del principio activo y su aprobación se ha basado en los resultados del ensayo clínico DEVOTE, que han demostrado una eficacia clínica significativa y sostenida.
Las nuevas presentaciones mejoran la función motora y reducen el riesgo de mortalidad y necesidad de ventilación en pacientes pediátricos.
Estas dos nuevas presentaciones son una muestra del compromiso de Biogen con las enfermedades raras y con la atrofia muscular espinal en particular.
Los pacientes con atrofia muscular espinal se enfrentan a una enfermedad que produce un alto grado de dependencia. Este nuevo avance es un paso fundamental para mitigar el impacto de la enfermedad.

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Transcripción
00:00La compañía farmacéutica Biogen ha anunciado la disponibilidad en España
00:04de las nuevas presentaciones de 50 miligramos y 28 miligramos
00:08para la administración del nuevo régimen posológico de dosis alta de Nusinersen,
00:13su tratamiento para la atrofia muscular espinal, una enfermedad rara de base genética.
00:19Si ofrecemos una dosis más alta, resulta que la neurodegeneración que se produce,
00:24y eso lo sabemos, aparte de por escalas clínicas, por unos biomarcadores
00:27que podemos obtener de la sangre, que son los neurofilamentos,
00:30pues se ha visto que esa neurodegeneración va a pararse o va a reducirse de una manera más rápida.
00:37Conseguimos concentraciones más altas, la neurodegeneración, es decir,
00:41los neurofilamentos van a bajar muy rápidamente parando esa degeneración
00:44y se pueden conseguir unas ventajas sobre la dosis que ya teníamos antes.
00:48El hándicap que tienen es la debilidad muscular,
00:52entonces todas las funciones de la vida diaria,
00:56estamos hablando de poder sentarse, de poder caminar,
01:00de poder saltar, de poder cepillarse el cabello o lavarse los dientes,
01:05son actividades de vida diaria que estos pacientes no podían hacer
01:10y con el tratamiento se están alcanzando.
01:12El nuevo régimen posológico aporta dosis más altas del principio activo
01:18y mayores concentraciones del fármaco en el organismo.
01:20La aprobación del nuevo régimen se basa en el programa de ensayos clínicos de Boat
01:25y de su estudio de extensión a largo plazo en curso, Onward.
01:28Los pacientes de inicio infantil tratados con esta nueva opción terapéutica
01:33y que no habían recibido tratamiento previo,
01:35obtuvieron una mejora neta de 26,2 puntos en la escala Chopping Tent.
01:40Por su parte, los pacientes que transicionaron al régimen posológico de dosis alta
01:45tuvieron una ganancia de 1,8 y 1,2 puntos de media en las escalas Hammersmith y Rulm 4.
01:52El compromiso no termina ahí, continúa y a futuro seguiremos investigando
01:56para traer nuevas terapias para esta enfermedad.
01:57Se calcula que aproximadamente 900 familias en España conviven con esta enfermedad.
02:03Gracias.
02:03Gracias.
02:04Gracias.
02:04Gracias.
02:05Gracias.

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