00:03C'è una grossa speranza e grosse possibilità per creare un approccio significativamente diverso
00:16alla terapia neurologica nel prossimo futuro. Parliamo di cose che sono completamente differenti.
00:23Il gene editing o in ogni caso l'azione sull'RNA messaggero fa sì che in qualche modo determinate proteine
00:35che sono responsabili di determinate disfunzioni che portano a malattie croniche come la SLA
00:41piuttosto che alcune demenze possano essere modificate tramite un intervento con quelli che noi chiamiamo
00:51oligonucleoti di antisenso. E questo era quel gene editing di cui parlava lei e a cui faceva riferimento.
00:59Le CAR-T sono un approccio molto diverso. È un approccio per cui di fatto si creano delle cellulette
01:07che vanno a bloccare di fatto quegli antigeni che creano le problematiche autoimmuni che sono alla base
01:17di patologie gravi come conosciamo la scherosi multi ma piuttosto che altre malattie simili alla scherosi multi
01:26piuttosto che ancora delle encefalite autoimmuni e altre situazioni ancora.
01:35In questo senso chiaramente il tipo di meccanismo che utilizziamo è completamente diverso.
01:42Si va a bloccare direttamente la cellula che porta a questa problematica autoimmunitaria
01:48quindi poi successivamente viene a mancare quell'infiammazione e neurodegenerazione che comporta questo tipo di alterazione
01:55e quindi in due condizioni completamente differenti come approccio ma che portano di fatto alla stessa situazione.
02:04Il creare le condizioni perché il danno o quell'elemento, quella proteina spesso che porta al danno di fatto viene
02:16a mancare
02:17quindi in questo modo il paziente può avere uno stop o addirittura una condizione per cui la malattia quasi non
02:26si manifesta.
02:27E' chiaro che in situazioni di questo genere e quanto prima si agisce meglio è ma questo è un problema
02:33che affronteremo successivamente
02:35una volta che avremo i risultati effettivi di tutta una serie di studi che soprattutto sull'ACART sono alle fasi
02:41molto iniziali
02:42per quanto riguarda gli oncologi antisenso sono stati provati su determinate patologie come la SLA
02:49e alcune forme di SLA familiari con grossi benefici oppure nei bambini con atrofia muscolare spinale
03:00in cui c'è stato effettivamente dei grossi miglioramenti e delle situazioni in cui la malattia è stata addirittura risolta.
03:10Però dobbiamo aspettare per quanto riguarda tutta una serie di altre patologie su cui ci sono in corso sperimentazioni
03:17che io definirei promettenti e poi ci vedremo negli anni successivi e vedremo che tipo di situazione abbiamo avuto.
03:26Ecco, le chiedo proprio brevemente di assumerci qual è la sfida principale a oggi per trasformare queste innovazioni
03:34in terapie concrete e accessibili per le patologie.
03:35Ma la sfida non c'è in qualche modo, nel senso che dobbiamo aspettare che questi trial
03:44che sono a volte di fase 1 o di fase 2 siano finiti.
03:51Poi ovviamente noi dobbiamo fare sempre il nostro decorso, il corso della sperimentazione che non finisce con questo.
04:01Quando arriveranno forse la sfida più importante sarà la sostenibilità, perché da un punto di vista economico non sarà uno
04:09scherzo.
04:10Però per adesso aspettiamo la fine della sperimentazione e preoccupiamoci di questo una volta che avremo questi farmaci in mano
04:18con la possibilità di utilizzarli.
