00:03L'approvazione di Eplontersen è un risultato molto importante che nasce dallo studio Neurotransform,
00:13uno studio che aveva tre obiettivi coprimari assolutamente centrati e assolutamente rilevanti
00:22in questa patologia, l'amiloidosi ereditaria da transtiretina nella sua forma di polineuropatia.
00:29I tre obiettivi erano la riduzione plasmatica della transtiretina, il miglioramento dello scorso la neuropatia
00:38e il miglioramento della qualità di vita misurato col Norfolk Quality of Life.
00:45Questi tre obiettivi sono stati raggiunti ampiamente da Eplontersen durante lo studio Neurotransform
00:54portando dei grandi benefici.
00:56In particolare sulla qualità di vita dei pazienti c'è stato un significativo miglioramento
01:03ed è proprio questo che ci rende estremamente orgogliosi di portare questa innovazione
01:09ai pazienti che soffrono di questa patologia.
01:12Non solo ai pazienti ma anche alle famiglie, ai caregiver e ai clinici
01:17perché sicuramente portare innovazione in una malattia rara significa anche migliorare tutto il percorso del paziente
01:26quindi facilitare la diagnosi e questo lo facciamo attraverso un grande lavoro di awareness
01:33con i clinici e le strutture di riferimento ma anche con i centri poi sul territorio.
01:38Lo facciamo per i pazienti anche stando vicini all'associazione pazienti
01:44con la quale abbiamo delle bellissime progettualità come quella della medicina narrativa
01:49che ha raccontato proprio questa patologia da un punto di vista dei pazienti, dei caregiver e dei clinici.
01:57Infine lo facciamo anche favorendo appunto l'accesso di questa grande innovazione a tutti i pazienti nel nostro paese
02:05paese dove si è svolta una grandissima ricerca di questa molecola in questo ambito
02:11e dove vogliamo continuare a portare innovazione ai soggetti affetti da amiloidosi ereditari da transtiretina.
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