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  • 1 ora fa
“In particolare, sulla qualità di vita dei pazienti, c'è stato un significativo miglioramento ed è proprio questo che ci rende estremamente orgogliosi di portare questa innovazione ai pazienti che soffrono di questa patologia, ma anche alle famiglie, ai caregiver e ai clinici, perché portare innovazione in una malattia rara significa anche migliorare tutto il percorso del paziente e quindi facilitare la diagnosi attraverso un grande lavoro di awareness con i clinici e le strutture di riferimento, ma anche con i centri presenti sul territorio”. Lo ha detto Raffaella Fede, direttore medico di Astrazeneca Italia, parlando dell’approvazione di rimborsabilità di eplontersen, da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (AttRv-Pn) di stadio 1 o 2, il cui annuncio è stato fatto nel corso di un incontro con la stampa, promosso dalla stessa Astrazeneca a Milano”.

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Trascrizione
00:03L'approvazione di Eplontersen è un risultato molto importante che nasce dallo studio Neurotransform,
00:13uno studio che aveva tre obiettivi coprimari assolutamente centrati e assolutamente rilevanti
00:22in questa patologia, l'amiloidosi ereditaria da transtiretina nella sua forma di polineuropatia.
00:29I tre obiettivi erano la riduzione plasmatica della transtiretina, il miglioramento dello scorso la neuropatia
00:38e il miglioramento della qualità di vita misurato col Norfolk Quality of Life.
00:45Questi tre obiettivi sono stati raggiunti ampiamente da Eplontersen durante lo studio Neurotransform
00:54portando dei grandi benefici.
00:56In particolare sulla qualità di vita dei pazienti c'è stato un significativo miglioramento
01:03ed è proprio questo che ci rende estremamente orgogliosi di portare questa innovazione
01:09ai pazienti che soffrono di questa patologia.
01:12Non solo ai pazienti ma anche alle famiglie, ai caregiver e ai clinici
01:17perché sicuramente portare innovazione in una malattia rara significa anche migliorare tutto il percorso del paziente
01:26quindi facilitare la diagnosi e questo lo facciamo attraverso un grande lavoro di awareness
01:33con i clinici e le strutture di riferimento ma anche con i centri poi sul territorio.
01:38Lo facciamo per i pazienti anche stando vicini all'associazione pazienti
01:44con la quale abbiamo delle bellissime progettualità come quella della medicina narrativa
01:49che ha raccontato proprio questa patologia da un punto di vista dei pazienti, dei caregiver e dei clinici.
01:57Infine lo facciamo anche favorendo appunto l'accesso di questa grande innovazione a tutti i pazienti nel nostro paese
02:05paese dove si è svolta una grandissima ricerca di questa molecola in questo ambito
02:11e dove vogliamo continuare a portare innovazione ai soggetti affetti da amiloidosi ereditari da transtiretina.
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